Онлайн
Британскую девочку-подростка удалось вылечить от лейкемии, применив новый тип терапии - так называемое редактирование оснований.
Все другие методы лечения 13-летней Алиссы оказались безуспешными, поэтому врачи всемирно известной лондонской детской больницы Грейт-Ормонд-Стрит, фактически создав для нее новое лекарство.
Спустя полгода раковых клеток в ее организме не обнаружено, хотя Алисса все еще находится под наблюдением врачей.
В мае прошлого года у Алиссы был диагностирован Т-клеточный острый лимфобластный лейкоз.
В обычных условиях Т-клетки - защитники организма, но у Алиссы их деятельность вышла из-под контроля и стала представлять опасность.
У Алиссы наблюдалась агрессивная разновидность рака. Не помогли ни химиотерапия, ни пересадка костного мозга.
"В конце концов, я бы умерла", - говорит Алисса.
Ее мать, Киона, рассказывает, что в прошлом году она с ужасом ждала Рождества, думая, что они встречают его вместе в последний раз, и просто рыдала в день рождения дочери в январе.
То, что произошло потом, еще несколько лет назад было невозможно представить.
Команда Грейт Ормонд Стрит использовала технологию генного редактирования, которая появилась всего шесть лет назад.
Редактирование оснований
Азотистые основания - это органические соединения, входящие в состав нуклеиновых кислот. Четыре типа оснований - аденин (A), цитозин (C), гуанин (G) и тимин (T) - это кирпичики нашего генетического кода.
Подобно буквам алфавита, миллиарды оснований в нашей ДНК составляют инструкцию для человеческого организма.
Редактирование оснований позволяет ученым выбрать конкретную часть часть генетического кода и затем изменить молекулярную структуру только одного основания, преобразуя его в другое и изменяя генетические инструкции.
Команда врачей и ученых использовала этот инструмент для создания нового типа Т-клеток, способных выслеживать и убивать раковые Т-клетки в организме Алиссы.
Для этой цели послужили здоровые донорские Т-клетки.
- Первая модификация отключила механизм нацеливания Т-клеток Алиссы, чтобы они атаковали ее организм
- Вторая правка удалила антиген лейкоцитов CD7, который есть во всех Т-клетках.
- Третья редакция позволила предотвратить гибель клеток от химиотерапии, сделав их "невидимыми" для лекарства.
На последнем этапе генетической модификации Т-клеткам было дано указание охотиться за всеми клетками, в которых присутствовал белок CD7, чтобы уничтожить все Т-клетки в ее организме, в том числе и раковые.
Иммунную систему Алиссы, включая Т-клетки, предполагалось восстановить с помощью второй пересадки костного мозга.
Алисса осталась уязвимой для инфекций, так как в процессе этого лечения были атакованы как раковые Т-клетки в ее теле, так и те, которые защищали ее от болезней. Через месяц у Алиссы наступила ремиссия, и ей сделали вторую пересадку костного мозга, чтобы восстановить ее иммунную систему.Алисса провела 16 недель в больнице и была в это время максимально ограждена от возможных инфекций.
После обследования через три месяца врачи встревожились, так как у девочки снова обнаружили признаки рака. Но два последующих обследования показали полное отсутствие раковых клеток.
Алисса решила пожертвовать свои волосы, когда узнала, что после химиотерапии все равно их потеряет
Огромный потенциал
"Алисса - первая пациентка, которую лечили с помощью этой технологии", - говорит профессор Вазим Касим из Калифорнийского университета и больницы Грейт-Ормонд-Стрит.
По его словам, подобные генетические манипуляции - это очень быстро развивающаяся область науки с огромным потенциалом для лечения целого ряда заболеваний.
Однако примененная для лечения Алиссы технология - лишь малая доля того, что можно достичь применением редактирования оснований.
Доктор Дэвид Лю из института имени Броуда, один из изобретателей метода, считает удивительным и необычным то, что новый метод начал применяться для лечения людей всего через шесть лет после его разработки.
В терапии, разработанной для Алиссы, каждое редактирование оснований включало в себя разрушение участка генетического кода, чтобы он больше не работал.
Но технологию можно применять и более тонко и избирательно - например, вместо того, чтобы выключать дефектную инструкцию, можно ее корректировать.
Серповидно-клеточная анемия, например, вызывается изменением всего одного основания, которое можно исправить.
Ученые уже испытывают редактирование оснований при серповидно-клеточной анемии, а также при наследственном повышенном уровне холестерина и при бета-талассемии (заболевании крови).
Источник – BBC.
